Spinal Muscular Atrophy is a degenerative, motor neurone disease - often likened to ALS (suffered by famous physicist Stephen Hawking) but predominantly affecting babies and children. The devastating condition sees babies, most born apparently healthy, lose their physical abilities as they grow. In the most severe, and unfortunately most common, cases this eventually causes loss of the ability to move, to cough and fight common colds, to talk, to smile, to swallow food, and even loss of the ability to breathe, 80% of the time leading to death before the age of 2. SMA ilerleyici, genetik geçişli nadir görülen bir kas hastalığıdır. SMA hastalığının tedavisinde kullanılmak üzere geliştirilen ilaçlardan 3 tanesi FDA (Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi) 2 tanesi EMA (Avrupa İlaç Ajansı) tarafından onaylanmıştır. (Diğer ilaç için EMA tarafından öncelikli inceleme verilmiştir.) Ve ben Merve Tekin. Sma tip 1 ölümcül kas hastasıyım. 10 doz sprinaza aldım. Şuan sadece 8 kiloyum ve 2 ay sonra 3 yaşıma gireceğim. 5.5 kg almam durumda yaşaşam şansımı kaybedeceğim. Yaşam kaynağım zolgensma için bana nefes olurmusunuz?